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BluebirdBio公布了180万美元基因疗法Zynteglo的更多数据-(新闻)

2022年08月05日 贵阳机械设备网

Bluebird Bio公布了180万美元基因疗法Zynteglo的更多数据

总部位于马萨诸塞州剑桥的bluebird bio 在荷兰阿姆斯特丹举行的第 24 届欧洲血液学协会(EHA)大会上发布了针对输血依赖性β-地中海贫血(TDT)的LentiGlobin基因治疗的三项临床试验的最新结果。

6月3日,欧洲委员会(EC)授予蓝鸟条件营销批准基因治疗,其基因治疗将具有品牌名称Zynteglo(编码B A-T87Q-globin基因的自体CD34 +细胞)。它取12岁或以上的输血依赖性β-地中海贫血审批谁的病人没有一个β 0 /β 0基因型和病人,其中造血干细胞(HSC)移植是不恰当的,但人类白细胞抗原( HLA)匹配的相关HSC供体不可用okmart.com。

Bluebird表示它将继续逐个国家的报销流程,以确保Zynteglo适合并且可供需要它的患者使用。蓝鸟之所以强调这一点,是因为他们已经在欧洲设定了 180万美元的治疗价格,尽管它显然是在应急基础上。

这并不是完全令人惊讶的消息。今年1月,当看起来该治疗方案获得批准时,蓝鸟的“蓝鸟”,尼克莱斯利在摩根大通医疗保健会议上提出了一项建议,其中包括一项为期五年的支付计划,其年度支付取决于基因疗法的持续有效性。

虽然一些分析师和公众对价格表示惊讶,但到目前为止批准的基因疗法都有很高的价格。诺华公司最近宣布其脊柱肌萎缩基因治疗Zolgensma的价格为215万美元,这是一项为期五年的分期付款计划。在上周举行的BIO大会上,代理FDA专员Ned Sharpless 表示,他对价格的报道“有点失望”,并补充道,“这是一个完全新颖,几乎神奇的奇迹,结束了许多小孩的毁灭性疾病而你最关心的是价格?我的意思是,真的吗?如果你是如此愤世嫉俗,你就无法看到你需要重新戴上快乐帽子是多么美好和伟大。“

然而,彭博社指出,“包括蓝鸟和诺华在内的制药公司正在寻求克服该行业缓慢的财务启动。在GlaxoSmithKline 将其卸载至Orchard Therapeutics 之前,只有极少数患者接受了Strimvelis,一项为665,000美元的罕见免疫疾病治疗,而2017年UniQure NV因其使用极为有限而撤回其100万美元的基因治疗以治疗另一种罕见疾病。

在3月份与彭博社的一次采访中,Leschly指出,让国家支付治疗费用可能需要时间,而且很多人似乎都会在较短的时间内(例如6个月到2年)给予保险,以评估结果是否值得花费。

β-地中海贫血是一种遗传性遗传疾病,使红细胞难以携带氧气。最严重的病例需要定期输血,这有一系列问题,特别是血液中铁的有毒累积。

基因疗法是如此新颖,对手术的长期有效性知之甚少。虽然研究经常表明他们已基本治愈了这种疾病,但治疗方法的存在时间还不足以确定这种改善是否是永久性的,这至少是蓝鸟试图通过这三种方法的最新结果证明的一部分。临床试验。

在Northstar试验中,接受治疗的10名患者中有8名实现了输血独立(TI)至少12个月,并参加了长期随访试验。在Northstar 2中,20名患者接受了治疗。五个可以接受治疗的患者中有四个达到TI,并且在数据截止时的中位持续时间为13.6个月。在Northstar-3中,11名患者接受了治疗。一名可评估的患者达到TI并在16个月时持有。5名患者已停止输血至少3个月。

“来自我们用于TDT的LentiGlobin临床研究的成熟数据显示,基因型患者能够实现和保持输血独立性,基因治疗衍生血红蛋白,HbA B T87Q的稳定生产,延续多年,”David Davidson说,蓝鸟bio的首席医疗官。“在实现输血独立的患者中,我们观察到肝脏铁浓度随着时间的推移而降低,并且改善了红细胞生成的标志物,证明了TDT患者基因治疗的转化性疾病修饰潜力。”

Bluebird预计该疗法将于2020年在美国获得批准。

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